全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药（拉罗替尼）

全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药（拉罗替尼）

亨利（化名）只有一岁多时，父母注意到他的左侧脸肿胀。

着急的父母带着他来到医院进行活检。

经过医生的诊断，亨利脸上的肿块基本可以诊断为：这是一种非常罕见的，快速生长的肿瘤，具有特定的遗传变化，称为NTRK基因融合。

医生尝试了多种方案进行治疗，但是仍然没什么效果，肿瘤还是无法切除。

后来，亨利在医生的指导下，服用了一种“神药”，一切都发生了改变。

在一个月内治疗癌症解梦，肿瘤开始神奇般地缩小，亨利的父母得知这个好消息后，立刻带着孩子开展进一步的治疗……三月后，肿瘤已经缩水70%。

2020年入组中山大学肿瘤防治中心的一项研究发现，患者口服TRK抑制剂后，肿瘤一周内能迅速缩小。

一、神奇的NTRK基因融合是什么？

NTRK基因融合是泛实体瘤中罕见的致癌驱动因素，TRK则是蛋白叫法（NTRK基因编码TRK蛋白）。

如果染色体内或染色体间发生重排，导致NTRK基因家族与其他基因发生融合，便会激活TRK蛋白的结构性，过度激活便容易发生肿瘤。

恶性肿瘤转机：拉罗替尼在中国获批上市

值得振奋的是治疗癌症解梦，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药（拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准，正式上市。

研究表明，拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型。

换言之，久治难俞的癌症病友，可以先做基因检测，只要基因检测存在有NTRK融合的情况，不管是什么类型、早期还是晚期、儿童还是成年人，大都可以在医生的指导下，尝试服用拉罗替尼，进行药物治疗。

二、全球首个包括儿童适应症的不限瘤种实体瘤精准靶向药

NTRK基因融合是多种成人和儿童肿瘤的致癌驱动因子，在某些罕见的儿童群体中肿瘤发生率较高。

根据最新的拉罗替尼治疗的数据显示，拉罗替尼对大多数的瘤种都有着很明显的疗效。

一位年仅一岁，有眼底肿瘤的患者，他整个眼球突出，经历手术后仍然有复发的情况，医生医生让他接受拉罗替尼的药物治疗，一个疗程后病情出现好转，两个疗程下来全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药（拉罗替尼），患者的眼球明显有回缩的情况。

2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公布了拉罗替尼最新研究数据：截止到2021年7月，拉罗替尼治疗NTRK基因融合的儿童实体瘤患者客观缓解率（ORR）为84%，中位持续缓解时间（DoR）和无进展生存期（PFS）分别为43.3和37.4个月；48个月的生存率为93%。

这意味着，拉罗替尼在NTRK基因融合儿童实体瘤患者中，有着快速且持久的疗效以及良好的安全性。

拉罗替尼口服液更适合儿童服用

由于考虑到儿童的用药需要全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药（拉罗替尼），拉罗替尼在剂型设计上设计了口服液和胶囊两种，口服液吸收和起效速度都很快，一来避免了儿童因吞咽困难而增加窒息等风险，二来口服液比起胶囊更容易被儿童群体接受，方便了儿童患者的日常生活。

三、哪些人需要做NTRK基因融合的检测

拉罗替尼这款“传奇”神药有个硬性条件，患者体内必须含有NTRK基因融合，并且只能是融合，NTRK突变或扩增都不适合。NTRK基因融合在医学上比较罕见，出现3种情况可以做NTRK基因融合的检测：

1.不存在其他驱动基因癌基因突变

当所有的实体瘤除了NTRK基因融合之外，不存在其他驱动基因癌基因突变的时候，可以试试检测，或许有一线生机。而NTRK基因融合取决于肿瘤的类型，常见高频NTRK基因融合（儿童肿瘤及罕见肿瘤等）。

2.传统治疗方法无效

用传统治疗方法不能治愈的患者，患者传统治疗方法对患者身体损伤太大的情况下建议做NTRK基因融合。

3.有明显疗效

在使用拉罗替尼治疗后有明显进展的患者，应该进行NTRK基因融合并确定是否耐药突变，如果有耐药突变的情况，可以尝试使用二代TRK抑制剂。

癌症在发病早期往往很难排查出来治疗癌症解梦，尤其是罕见的癌症。NTRK基因融合虽然很可怕，但始终是较为罕见的，患者群体主要是儿童，不必过分担忧。同时，TRK抑制剂也给患者在治疗上带来很大的信心。